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MG53蛋白对实验性肌肉萎缩有疗效
更新时间:2012-07-13      阅读:2835

6月20日,Sci Transl Med杂志报道了一种新的针对细胞膜损伤修复的治疗性蛋白MG53。


虽然天然MG53蛋白主要局限于骨骼肌和心肌组织,但在非肌肉细胞中过表达MG53也可发挥防止细胞损伤的作用。除了MG53在细胞内的作用,MG53也可感知损伤细胞膜所发出的信号。这使得在细胞外部给予重组MG53蛋白可修复细胞膜损伤。从大肠杆菌发酵纯化得到的重组人MG53(rhMG53)蛋白质,对化工,机械,或紫外线造成的肌肉和非肌肉细胞损伤,可提供剂量依赖性的保护作用。


mitsugumin53(MG53),是一种肌肉特异性tripartite motif family (TRIM)家族蛋白(该家族蛋白常含三个特定模序结构,分别被称为RING指,B-BOX,和卷曲结构域。它们共同作用结合在细胞不再需要的蛋白质上,将这些蛋白带上泛素标记以便降解),也是一种细胞膜修复机制的重要组成部分。该研究旨在探讨,针对MG53功能的干预,在组织修复和再生医学中的转化医学价值。

 

在mdx肌营养不良小鼠模型中,通过多种途径注射rhMG53可降低肌肉病变。研究数据支持靶向细胞膜修复的再生医学观念,并提示MG53蛋白是一种大有前景的细胞膜修复缺陷人类疾病的治疗生物试剂。


 

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